泊马度胺(Pomalidomide)是一种第三代免疫调节剂(IMiD),化学式为C13H11N3O4,分子量273.24,CAS号为19171-19-8。以下是其关键信息:
1. 药理作用与机制
抗肿瘤活性:通过抑制肿瘤细胞增殖、调节免疫微环境及抑制血管生成发挥作用,尤其对多发性骨髓瘤(MM)细胞具有直接凋亡诱导作用。
分子机制:作为分子胶降解剂(MGDs),通过与E3泛素连接酶Cereblon结合,促进特定蛋白质的泛素化和降解。
2. 适应症
多发性骨髓瘤:主要用于复发/难治性MM患者,尤其对来那度胺和蛋白酶体抑制剂耐药者,需与地塞米松联用。
其他探索:在淋巴瘤、AL淀粉样变性等疾病中处于临床试验阶段。
3. 临床疗效
生存获益:联合地塞米可使30%-35%难治性患者达到部分缓解,中位无进展生存期(PFS)4-6个月,总生存期(OS)12-15个月。
联合方案:与硼替佐米、达雷木单抗等联用可显著提升疗效,如PVD方案(泊马度胺+硼替佐米+地塞米松)已纳入中国专家共识推荐。
4. 副作用与注意事项
血液毒性:中性粒细胞减少(约50%)、贫血常见,需定期监测血常规。
其他风险:深静脉血栓(发生率约10%)及感染需警惕。
5. 医保与上市情况
中国于2020年11月批准上市,2021年12月纳入医保,现有1mg和4mg胶囊规格。正大天晴的仿制药“安跃”为首仿获批产品。
6. 与其他IMiD对比
疗效优势:抗增殖效应为沙利度胺的100倍、来那度胺的10倍,且不良反应更少。
治定位:主要用于对一、二代耐药的MM患者。
如需具体用药案或供应商信息,可参考化学药品数据库或医疗机构指南