米托坦（Mitotane）是一种用于肾上腺皮质癌（ACC）和库欣综合征的靶向药，其核心信息如下：
药特性
化学性质：化学名为氯苯二氯乙烷（DDD），分子式C14H10Cl4，分子量320.04，熔点77-78°C，白色至米色粉末，难溶于水。
作用机制：通过抑制肾上腺皮质细胞线粒体呼吸链和甾醇-O-酰基转移酶（SOAT）活性，直接杀伤肿瘤细胞，并抑制皮质醇分泌。
适应症
肾上腺皮质癌：适用于无法手术切除或转移性ACC，客观有效率34%-61%，中位缓解期6-7个月。
库欣综合征：用于功能性ACC或肾上腺增生导致的皮质醇增多症，可缓解症状并缩小肿瘤。
用法与剂量
初始治：每日6-15mg/kg，分3-4次口服，逐渐增至耐受量（通常8-10g/日）。
维持治：有效后减至每日2-4g，疗程4-8周；若3个月无效则停药。
不良反应
常见反应：胃肠道症状（恶心39%、呕吐37%、腹泻31%）、神经肌肉毒性（嗜睡32%、头晕15%）、皮肤病变（皮疹12%）。
严重风险：可能导致肾上腺皮质萎缩，需补充糖皮质。
禁忌与注意事项
禁忌人群：对过敏者、孕妇及哺乳期妇女禁用；肝病患者慎用。
监测要求：用药期间需定期评估皮质醇水平和肝功能。
上市与获取
中国上市：2023年9月获批，尚未纳入医保，价格待定。
国际获取：需凭美国医生通过正规渠道购买。
米托坦作为ACC获批药，其疗效与毒性需严格平衡，建议在专科医生指导下使用
