维莫德吉(Vismodegib,商品名Erivedge)是一种靶向Hedgehog信号通路的口服抑制剂,由罗氏旗下基因泰克研发,主要用于治基底细胞癌(BCC)。以下是其关键信息:
适应症
局部晚期或转移性基底细胞癌:适用于无法手术或放疗的成人患者,包括术后复发或肿瘤转移的情况。
髓母细胞瘤:临床试验显示对SHH通路相关的髓母细胞瘤可能有效,但血脑屏障限制其疗效。
作用机制
通过抑制Smoothened(SMO)蛋白阻断Hedgehog信号通路,该通路在多数基底细胞癌中异常。
用法用量
推荐剂量:150mg口服,每日1次,整粒吞服(不可压碎)。
剂量调整:肝肾功能损害无需调整,但严重不良反应需暂停。
不良反应
常见副作用包括肌肉痉挛(71.7%)、脱发(63.8%)、味觉障碍(55.1%)、疲劳(39.9%)等。严重风险包括胚胎毒性(需加框警告)及性肝损伤。
研发与上市
美国FDA:2012年1月30日批准,为转移性BCC的药。
中国:未获批上市,需通过海外渠道获取。
其他信息
化学特性:CAS号879085-55-9,分子式C24H25ClN4O3S。
研究进展:探索用于胰腺癌、卵巢癌等,但疗效有限