芦可替尼(Ruxolitinib)是一种选择性JAK1/JAK2抑制剂,具有多种剂型和适应症,以下是综合信息整理:
一、适应症
骨髓纤维化
用于中高危原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF),脾肿大及相关症状。
移植物抗宿主病(GVHD)
磷酸芦可替尼片(捷恪卫®)获批用于12岁及以上难治性急性/慢性GVHD患者,总缓解率显著提升。
皮肤疾病
乳膏剂型(Opzelura®):用于12岁以上轻中度特应性皮炎(AD)及非节段型白癜风,局部短期或非连续长期。
中国III期临床显示,芦可替尼乳膏AD患者8周后IGA评分改善率显著高于安慰剂(63.0% vs 9.2%)。
二、剂型与用法
片剂:起始剂量根据血小板计数调整(5-20mg每日两次),需定期监测血常规。
乳膏:每日两次涂抹于(体表面积≤20%),每周用量≤60g。
三、安全性
常见不良反应:鼻咽炎、腹泻、感染(如带状疱疹)、血液学毒性(贫血、血小板减少)。
严重风险:黑框警告提示可能增加感染、恶性肿瘤、心血管事件及血栓风险。
停药综合征:突然停药可能导致症状反弹,需逐步减量并监测。
四、研发与专利
由Incyte开发,乳膏剂型为美国局部JAK抑制剂。
化合物专利保护至2026年,制剂专利延续至2028年。
五、医保与经济性
磷酸芦可替尼片经历两次降价(累计降幅64%),单疗程费用低于2万元