Coagadex（人凝血因子X）是一种专门用于治凝血因子X缺乏症的特异性药，以下是其关键信息：
药定位
靶向药：Coagadex 是全球目前获批用于遗传性凝血因子X缺乏症 的特异性药。。
最新扩展：2025年7月，FDA授予其 孤儿药资格，用于治获得性因子X缺乏症（aFXD），并启动相关临床试验。
适应症
遗传性因子X缺乏症：
按需治和控制出血事件
轻/中度患者的围手术期管理
常规预防以减少出血频率
获得性因子X缺乏症（aFXD）：
当前处于临床试验阶段，评估其治活动性出血及围手术期管理的效果。
剂量与用法（静脉输注）
场景 <12岁患者 ≥12岁及成人
出血治 初始30 IU/kg 初始25 IU/kg
围手术期 公式：体重(kg)×目标提升值(%)×0.6 公式：体重(kg)×目标提升值(%)×0.5
常规预防 每周两次40 IU/kg 每周两次25 IU/kg
日剂量 ≤60 IU/kg ≤60 IU/kg
围手术期关键目标：
术前需提升血浆FX至 70-90 IU/dL
术后维持 ≥50 IU/dL 直至出血风险解除
临床效果
出血控制：在187次出血事件中，91%疗效评价为"优秀"，7.5%为"好"。
围手术期：7次手术中，研究者评价其出血控制效果均为"出色"。
安全警告
超敏反应：出现症状需立即停药。
感染风险：源于人血浆制品，可能传播病毒或克雅氏病病原体，需监测。
抑制剂发展：需定期监测因子X抑制剂。
研发与批准历程
FDA批准：2015年获批用于≥12岁遗传性患者。
欧盟批准：2016年成为欧洲针对该适应症的药。
儿童扩展：正在研究12岁以下患者的预防性应用。
Coagadex填补了遗传性因子X缺乏症靶向治的空白，其向获得性适应症的拓展有望惠及全球不足百万分之一的极罕见患者群体。。
