Vyjuvek（通用名：beremagene geperpavec-svdt）是由Krystal Biotech公司开发的突破性基因疗法，以下是其核心信息：
药基本信息
作用机制
Vyjuvek是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，通过局部给药将功能性人类COL7A1基因递送至皮肤细胞，促进VII型胶原蛋白表达，从而修复皮肤锚定纤维结构，解决DEB的根本病因。
适应症
用于治营养不良型大疱性表皮松解症（DEB） 患者的伤口，适用于6个月及以上儿童及成人（欧盟批准范围扩展至新生儿）。
剂型与给药
外用凝胶，每周一次局部涂抹于伤口。
剂量限制：
6个月至3岁：每周1.6×10⁹ PFU（0.8 mL）
≥3岁：每周3.2×10⁹ PFU（1.6 mL）。
全球批准与进展
地区 批准时间 关键特点
美国🇺🇸 2023年5月 首获批DEB基因疗法，可重复使用的外用基因药
欧盟🇪🇺 2025年4月 覆盖所有年龄段（含新生儿），允许家庭给药
日本🇯🇵 2025年7月 从出生起适用
临床疗效与安全性
疗效：
GEM-3试验（双盲对照）显示，治组伤口愈合率显著高于安慰剂组（6个月主要终点）。
长期使用可维持VII型胶原蛋白表达，促进伤口持久闭合。
安全性：
常见不良反应为轻度至中度（瘙痒、发红、皮疹），无严重药相关不良事件报告。
存储与使用注意事项
储存：需冷冻（-25°C至-15°C），混合后凝胶室温保存≤8小时或冷藏≤48小时。
特殊优势：欧盟及美国批准方案支持患者或护理人员居家给药，减少频繁就医负担。
研发动态
拓展应用：2024年案例研究显示其对DEB相关眼科并发症的潜在疗效，相关适应症扩展研究进行中。
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注：以上信息整合自监管文件及临床试验报告，具体用药需遵医嘱。
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