Waylivra(volanesorsen)是一种反义寡核苷酸(ASO)药,旨在抑制载脂蛋白C-III(ApoC-III)的产生,从而调节血浆甘油三酯(TG)水平和代谢参数。这种药的主要适应症包括家族性乳糜微粒血症综合征(FCS),作为饮食控制的辅助疗法,用于成人患者,这些患者有遗传确认的疾病、胰腺炎高风险,且对饮食和标准降脂治反应不佳
在FCS治中,Waylivra通过显著降低TG水平来降低胰腺炎风险。APPROACH临床试验数据显示,治3个月后,Waylivra组患者平均空腹TG水平降低了77%,而安慰剂组仅降低17.6%,且胰腺炎发生率在数值上更低。长期开放标签扩展研究支持了其疗效的持续性,TG水平减少可持续达156周,安全性可管理,常见不良反应包括注射部位反应和轻度血小板减少。
此外,Waylivra在巴西被扩展批准用于家族性部分脂肪营养不良(FPL)的治,成为全球针对该适应症的药。在BROADEN研究中,FPL患者接受Waylivra后,TG水平平均降低88%,肝脏脂肪减少51.9%,显示出显著代谢改善。Waylivra已在欧盟有条件上市用于FCS,但在美国未被FDA批准,主要出于安全考虑