Pombiliti（庞比利蒂）

【药品规格】

Cipaglucosidase alfa-atga 105mg/瓶；重构和稀释后用于静脉输注的冻干粉；不含防腐剂。

【制造商】

Amicus公司

【作用机制】

Cipaglucosidase alfa-atga 提供外源性 GAA。Cipaglucosidase alfa-atga 上的双 M6P 以高亲和力介导与细胞表面的 M6P 受体结合。结合后，它被内化并转运到溶酶体中，在那里它经历蛋白水解裂解和 N-聚糖修剪，这两者都是产生最成熟和最活跃的 GAA 形式所必需的。

Cipaglucosidase alfa-atga 随后在裂解糖原中发挥酶活性。Miglustat 在输注后与血液中的 cipaglucosidase alfa-atga 结合、稳定并减少其失活。

【适应症】

与 Opfolda 联合使用，用于体重≥40 公斤且目前的酶替代疗法 (ERT) 无效的晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症）成人。

【禁忌症】

怀孕。

【不良反应】

腹泻、疲劳、恶心、发热；超敏反应、IAR。